Специалисты биотехнологических компаний Regeneron Genetics Center Inc. и Regeneron Pharmaceuticals Inc смогли выяснить механизм преобразования соединительной и мышечной ткани в костные наросты, возникающий при развитии редкого генетического заболевания оссифицирующей прогрессирующей фибродисплазии (ФОП). Исследователям удалось установить что ключевая роль в данном процессе принадлежит белку активину А. О результатах работы сообщает журнал Science Translational Medicine.
Еще в 2006 году ученые выяснили, что у 97% страдающих от ФОП наблюдается мутация гена ACVR1, который кодирует рецепторы активина А.
Специалисты провели эксперимент, в ходе которого лабораторным грызунам давался экспериментальный препарат, блокирующий рецепторы ACVR1. В итоге у мышей исчезли симптомы ФОП.
На втором этапе эксперименты специалисты вживляли мышам специальные тампоны, которые были смочены активином А. В результате тампоны превращались в костную ткань. Примечательно, что раньше белок активин А раньше никогда не связывали с окостенением тканей.
Сделанное открытие позволило исследователям разработать экспериментальную терапию на основе моноклональных антител для лечения ФО. В итоге у грызунов, которым вводили препарат, на протяжении 6 недель не демонстрировали симптомов заболевания и оставались здоровыми.